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      科學(xué)家通過遞送mRNA改造體內(nèi)造血干細(xì)胞

      日期: 2023年08月22日 09:30 來源:科技部生物中心 b 

      造血干細(xì)胞具有長期自我更新的能力和分化成各類成熟血細(xì)胞的潛能。通過健康的造血干細(xì)胞移植可以使患者造血干細(xì)胞“煥新”。然而,目前的移植方案往往存在副作用,而且使用機(jī)會有限。美國賓夕法尼亞大學(xué)利用脂質(zhì)納米顆粒(LNP)封裝遞送mRNA以改造體內(nèi)造血干細(xì)胞。該項(xiàng)研究成果于近日發(fā)表在《Science》雜志上,題為:In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery   

      研究人員開發(fā)了一種封裝mRNA的LNP,裝載可靶向識別造血干細(xì)胞上的干細(xì)胞因子受體(CD117)的抗體,稱為CD117/LNP-mRNA。體外測試顯示,利用CD117/LNP遞送系統(tǒng)可高效治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥,達(dá)到功能性治愈疾病的水平。研究人員還利用CD117/LNP在小鼠體內(nèi)遞送促凋亡的p53上調(diào)凋亡調(diào)節(jié)因子(PUMA)mRNA,結(jié)果顯示該過程會影響造血干細(xì)胞的功能,有效耗竭造血干細(xì)胞,為造血干細(xì)胞移植進(jìn)行無毒性處理。  

      綜上,該體內(nèi)靶向遞送系統(tǒng)為造血干細(xì)胞移植提供了一種無毒性處理方案,為多種遺傳性疾病提供了潛在治療手段! 

      注:此研究成果摘自《Science》,文章內(nèi)容不代表本網(wǎng)站觀點(diǎn)和立場。

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